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    被寄予厚望的基因療法可能無(wú)法像人們預想的那樣徹底解決問(wèn)題。頂級醫學(xué)期刊發(fā)布的兩項臨床試驗表明，旨在恢復視力的基因療**在幾年內失效。

    這并不算是特別驚人的消息，俄勒岡健康與科學(xué)大學(xué)的眼病研究者M(jìn)arkPennesi說(shuō)，“這些疾病比較復雜，而這只是第一代基因療法。”Pennesi正在進(jìn)行類(lèi)似的臨床試驗。

    Leber先天黑蒙LCA是一種罕見(jiàn)的遺傳性失明，患者在四十歲左右會(huì )完全喪失視力。大約10%的LCA是RPE65基因突變引發(fā)的，這個(gè)基因編碼的酶能幫助視網(wǎng)膜細胞生產(chǎn)視紫質(zhì)（rhodopsin）。視網(wǎng)膜的感光細胞需要這種色素，如果RPE65發(fā)生突變，感光細胞就會(huì )逐漸死亡。

    2007年人們首次用基因療法來(lái)治療失明的盲人，美國和英國有三個(gè)***團隊對RPE65型LCA進(jìn)行了臨床試驗。醫生們將藥物注射到患者的眼睛，用無(wú)害病毒將一個(gè)正常拷貝的RPE65送入視網(wǎng)膜細胞。

    許多患者的視網(wǎng)膜在治療幾天后就對光線(xiàn)更為敏感。欣喜若狂的患者將他們的經(jīng)歷公之于眾，加拿大患者DaleTurner說(shuō)他看到的顏色更加鮮明，而紐約男孩CoreyHaas經(jīng)過(guò)治療可以獨自騎車(chē)、打棒球、閱讀字比較大的書(shū)。基因療法也因此受到了廣泛的關(guān)注。

    然而就在兩年前，負責美國LCA臨床試驗的SamuelJacobson提出了警告。他指出，盡管有15名患者恢復了一定的視力，但他們的感光細胞仍然在惡化。

    近日Jacobson等人又在《新英格蘭醫學(xué)》雜志上報告，有三名患者的視力出現下降。研究顯示，基因療法的確提高了視網(wǎng)膜的視覺(jué)敏感性，其治療效果在1到3年內達到頂峰，隨后就開(kāi)始減退。負責英國LCA臨床試驗的研究團隊也在《新英格蘭醫學(xué)》雜志上發(fā)表文章指出，雖然12名患者中有6名夜視能力得到提高，但基因療法的效果在三年內就開(kāi)始消退。

    倫敦大學(xué)學(xué)院的RobinAli發(fā)現，LCA患者在臨床試驗中的視力改善遠遠低于犬類(lèi)試驗。他認為這是因為患者視網(wǎng)膜沒(méi)有得到足夠的RPE65.他的團隊正在計劃用更強的載體來(lái)遞送基因，提高RPE65的表達量。但Jacobson等人認為，高劑量可能會(huì )帶來(lái)高毒性，他們傾向于用另一種藥物延緩感光細胞的退化。

    所幸的是，當年開(kāi)展的第三個(gè)LCA臨床試驗目前還很順利。雖然時(shí)間已經(jīng)過(guò)了七年半，但基因療法的效果還很穩定。“現在我們還不能斷言治療效果會(huì )不會(huì )減弱，不過(guò)目前大多數患者視網(wǎng)膜的感光能力得到了持續的改善，”領(lǐng)導這個(gè)臨床試驗的JeanBennett說(shuō)。