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    最近，一個(gè)由美國加利福尼亞大學(xué)伯克利分校、華盛頓大學(xué)和德國慕尼黑大學(xué)組成的研究小組，開(kāi)發(fā)出一種叫做AAQ的化學(xué)小分子，可通過(guò)簡(jiǎn)單眼內注射的方式，在短時(shí)間內使先天失明小鼠恢復一定的視力水平。研究人員指出，這種藥物經(jīng)進(jìn)一步改良，有望幫那些因遺傳和老化因素而失明的人們重見(jiàn)光明。相關(guān)論文發(fā)表在7月25日出版的《神經(jīng)元》雜志上。

    視網(wǎng)膜色素變性（RP）和老年性黃斑變性（AMD）是由視網(wǎng)膜上柱細胞和錐細胞逐漸死亡而導致的失明，余下的視覺(jué)系統雖然完整，但大部分不能對光起反應。研究人員用基因技術(shù)使小鼠患上了RP，小鼠就會(huì )在出生后幾個(gè)月內失明。他們將小劑量的AAQ注射到這些小鼠的眼中，發(fā)現它們恢復了某種程度的感光能力。在明亮光線(xiàn)下，小鼠顯出了瞳孔收縮和避光反應。而這是一種典型的嚙齒類(lèi)動(dòng)物行為，如果沒(méi)看到光它們不可能出現這種反應。

    研究人員解釋說(shuō)，AAQ是一種人工合成的小分子光控開(kāi)關(guān)，能連接在視網(wǎng)膜細胞表面的蛋白離子通道上，受到光照會(huì )打開(kāi)開(kāi)關(guān)，改變通道的離子流，并更多地激活神經(jīng)細胞路徑，讓“失明”細胞恢復感光能力。

    “這和局部麻醉的原理很相似：藥物分子嵌在離子通道內，粘住通道一段時(shí)間，由此讓你停止感覺(jué)一段時(shí)間。” 該研究領(lǐng)導、加利福尼亞大學(xué)伯克利分校分子與細胞生物學(xué)教授理查德·克拉瑪說(shuō)，“不同的是，AAQ分子具有感光能力，能打開(kāi)或關(guān)閉神經(jīng)活動(dòng)。”

    比起其他實(shí)驗性恢復視力的方法，這種眼內注射的方法更有優(yōu)勢。研究人員指出，由于小分子最終會(huì )脫落，這種方法比會(huì )永久性改變視網(wǎng)膜的轉基因或干細胞療法更安全；比在眼內植入感光電子芯片的方法也更少入侵性。克拉瑪說(shuō)：“這是一種簡(jiǎn)單的化學(xué)藥物，注射意味著(zhù)你能改變劑量，還可與其他治療方法結合。”

    克拉瑪說(shuō)，目前他們正在對AAQ進(jìn)行改進(jìn)并測試，改進(jìn)后的AAQ能激活神經(jīng)元幾天時(shí)間而不是幾個(gè)小時(shí)。