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這款名為Hemgenix的基因藥物由澳大利亞制藥公司CSL Behring開(kāi)發(fā)，用于治療中重度至重度B型血友病。2020年，CSL Behring公司以4.5億美元的價(jià)格從UniQure公司收購全球專(zhuān)利版權，并將這種基因療法商業(yè)化。不過(guò)，藥物本身仍會(huì )在UniQure位于馬薩諸塞州的設施中生產(chǎn)。

根據UniQure和CSL的協(xié)議，UniQure還將獲得高達15億美元的里程碑付款和特許權使用費。

B型血友病是一種遺傳性出血疾病，目前全球大約每4萬(wàn)人中就有1人受到B型血友病的影響。按照uniQure早些時(shí)候的估計，美國和歐洲大約有1600萬(wàn)B型血友病患者，A型血友病患者則是前者的5倍。這種疾病是由一種基因突變引起，它阻礙了身體制造IX因子的能力，而凝固因子IX是產(chǎn)生血塊以阻止出血所需的蛋白質(zhì)。

B型血友病的癥狀可能包括受傷、手術(shù)或牙科手術(shù)后的長(cháng)時(shí)間或大量出血。在嚴重的情況下，出血發(fā)作可能在沒(méi)有明確原因的情況下自動(dòng)發(fā)生。長(cháng)時(shí)間的出血發(fā)作可能導致嚴重的并發(fā)癥，如出血進(jìn)入關(guān)節、肌肉或內部器官，甚至包括大腦。

據悉，目前臨床上針對血友病的治療，大多會(huì )采用預防性輸注凝血因子的方法，重型血友病人一般一個(gè)星期就要輸2-3次，而輕型的病人就相對好一些，輸注的間隔會(huì )稍長(cháng)。不過(guò)即使是普通血友病患者，每年治療費用依舊昂貴。

“血友病的基因療法已經(jīng)有20多年的歷史了。盡管在治療血友病方面取得了進(jìn)展，但預防和治療出血事件會(huì )對個(gè)人的生活質(zhì)量產(chǎn)生不利影響，”FDA生物制品評估和研究中心主任Peter Marks說(shuō)，“今天的批準為B型血友病患者提供了一個(gè)新的治療選擇。”

Hemgenix為患者提供了一種長(cháng)期的解決方案。

Hemgenix由一個(gè)攜帶凝血因子IX基因的病毒載體組成。該基因在肝臟中表達，以產(chǎn)生凝血因子IX蛋白，增加血液中的因子IX水平，從而限制出血的發(fā)作。患者只需注射一次，就能將一年的出血次數減少54%。試驗顯示，高達94%的患者在接受Hemgenix治療后停止使用預防藥物，結束了之前的持續治療。

3個(gè)多月，“全球最貴藥物”3次刷新