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    近來(lái)的一天，一封寄到美國食品藥品管理局的信件讓工作人員坐立不安。

    這封信來(lái)自于一個(gè)專(zhuān)門(mén)服務(wù)杜氏肌營(yíng)養不良癥（DMD）患者的非營(yíng)利組織，名叫肌營(yíng)養不良患者項目（Patient Project Muscular Dystrophy）， 簡(jiǎn)稱(chēng)PPMD.

    在信中，PPMD督促FDA加快對DMD療法的審查進(jìn)度。因為目前已經(jīng)有不是一種，不是兩種，而是四種新藥都在敲FDA的門(mén)，可是，還沒(méi)有被允許放行。這意味著(zhù)，患有DMD的兒童，這些清一色的男孩子將得不到及時(shí)治療，只能干巴巴地等待，而同時(shí)病情卻在靜悄悄地發(fā)展，他們的肌肉在一天天地變弱，萎縮和失去功能。

    在這封直接寄給FDA藥品評審和研究中心（Center for Drug Evaluation and Research CDER）主任Janet Woodcock的信中，PPMD還表達了希望FDA盡快解釋對杜氏肌營(yíng)養不良癥的藥物的政策。

    為什么一封信猶如一塊巨石激起千重浪？

    這是因為，FDA對一個(gè)DMD新藥的審查時(shí)間超過(guò)預期，引起了患者們的擔憂(yōu)。

    這個(gè)藥是美國Sarepta Therapeutics公司的eteplirsen,是針對dystrophin的第51個(gè)外顯子設計的外顯子跳躍藥物。目前處于臨床試驗階段，該藥預計能夠緩解13%的DMD患者的癥狀。

    但是，其臨床試驗涉及的患者群體太小（13%這個(gè)數字估計也不能讓FDA很滿(mǎn)意），而且患者給藥時(shí)間過(guò)短，藥物長(cháng)期安全性得不到驗證，因此，FDA遲遲沒(méi)有決定是否批準該藥物。

    于是，在猶豫中，eteplirsen就過(guò)了預計的5月26日的審查結果日期，PDUFA（Presc**tion Drug User Fee Act）日期。

    圍繞此藥所帶來(lái)的希望和失望讓PPMD的主席兼首席執行官 Pat Furlong擔憂(yōu)，她表示， 這讓DMD圈內人士對FDA審評的一致性以及透明度產(chǎn)生質(zhì)疑。

    雖然新藥看似近在手邊，但是獲得批準的過(guò)程卻更像一場(chǎng)持久戰。

    在上周的一次公開(kāi)會(huì )議上，這個(gè)非盈利組織的法律和公共政策的高級副總裁Annie Kennedy表示，如果FDA過(guò)了PDUFA日期而遲遲不出結果，利益相關(guān)方應該要求FDA每月提供審評進(jìn)度的更新。她表示，缺乏可靠的官方信息會(huì )使相關(guān)人士感到焦慮。

    作為回應， FDA藥品審評和研究中心的戰略研究項目辦公室主任Theresa Mullin暗示說(shuō)，FDA不能因為個(gè)別案例，招致有機構來(lái)信提出報告要求，就應該服從。

    “沒(méi)有比不得不提出這個(gè)那個(gè)報告更占用我們有限的審評資源。”她說(shuō)。

    FDA接連說(shuō)“不”

    此外，FDA還拒絕了兩個(gè)DMD新藥，盡管其中一個(gè)已經(jīng)獲得了歐盟醫藥局（EMA）的批準。

    其中一個(gè)是BioMarin制藥公司的drisapersen.和eteplirsen相似，drisapersen也是一個(gè)針對dystrophin第51個(gè)外顯子設計的外顯子跳躍藥物。 FDA因為該藥的毒性，一言不合就拒絕批準其上市。

    另一個(gè)是PTC Therapeutics公司的新藥Ataluren,這是一個(gè)終止子跳躍藥物，早在2014年，歐盟EMA以提供一種治療手段為由批準其上市，可是申請遞到了FDA這里，因其數據的不足，FDA連審查此藥的“面子”都不給，就直接說(shuō)“不”.

    如果上述兩種DMD新藥都因為數據不夠，安全性不能確認，遭到FDA的冷水澆頭，那么，最后一個(gè)藥的命運也并沒(méi)好到哪去。

    Santhera 制藥的Idebenone一開(kāi)始被開(kāi)發(fā)治療阿爾茲海默等神經(jīng)系統疾病，但是效果不明顯，后來(lái)被研究治療DMD.其加速審批的申請也遭到了FDA的漠視。

    在這場(chǎng)患者組織與FDA的紛爭中，殊是殊非還難以確定。但不屈服于壓力，以科學(xué)以依據，以療效和安全性為標準，FDA的態(tài)度不能不讓人敬佩。但是，眼巴巴等藥的患者的呼聲也不容忽視，如果有一種療法既能提高超過(guò)這些療法的療效，又具有長(cháng)期安全性，就會(huì )應該滿(mǎn)足雙方的要求，才能雙贏(yíng)。