據日本媒體報道,日本京都大學(xué)的研究小組成功使用ALS患者的iPS細胞(induced plu**otent stem cells,誘導多能干細胞)制作出了運動(dòng)神經(jīng)細胞,找到了可成為ALS候選治療藥物的化合物。這是包括其他疾病在內,研究人員首次成功使用患者的iPS細胞制作出了具有治療效果的物質(zhì)。美國醫學(xué)雜志《Science Translational Medicine》(中文譯名:《科學(xué)轉化醫學(xué)》)的電子版于2012年8月2日報告了這一研究成果。
據了解,ALS是“Amyotrophic Lateral Sclerosis”的簡(jiǎn)稱(chēng),中文譯為肌萎縮側索硬化癥,是一種運動(dòng)神經(jīng)元混亂疾病,亦稱(chēng)為漸凍人癥。患者,即“漸凍人”們都在極清醒的狀態(tài)下,眼睜睜看著(zhù)自己被“凍”住——不能動(dòng),不能說(shuō)話(huà),不能吞咽,直到不能呼吸。
在此次研究中,京都大學(xué)iPS細胞研究所的井上治久副教授(神經(jīng)內科)等人獲得了3名50歲至59歲患者所提供的皮膚,使用iPS細胞制作出了運動(dòng)神經(jīng)細胞。據悉,這3名患者體內產(chǎn)生特定蛋白質(zhì)的基因存在著(zhù)先天性異常。
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