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新技術(shù)Crispr有望用于肝病治療

2014-04-28 12:26 閱讀:1588 來(lái)源:醫脈通 責任編輯:陳維蓉
[導讀] 根據英國《每日郵報》報道,科學(xué)家首次利用基因組編輯技術(shù)治愈成年老鼠***所患的遺傳性肝臟疾病。由此我們可以看到此項技術(shù)的應用前景,該技術(shù)用于治療人類(lèi)肝病的時(shí)代將指日可待了。

    這項名為Crispr的技術(shù)可對龐大的脫氧核糖核酸(DNA)數據庫作出科學(xué)家所稱(chēng)的高精度微調。

    科學(xué)家使用Crispr技術(shù)修正了老鼠遺傳字母表中的一個(gè)“字母”,這個(gè)發(fā)生突變的“字母”位于一個(gè)與肝臟代謝有關(guān)的基因中。科學(xué)家首次利用基因組編輯技術(shù)治愈成年老鼠***所患的遺傳性肝臟疾病。由此我們可以看到此項技術(shù)的應用前景

    新技術(shù)的基本原理

    科學(xué)家聲稱(chēng),人類(lèi)遺傳性肝病是人體內同一種基因的類(lèi)似突變所致,而這項新技術(shù)對于基因的控制顯現得更為精確。新技術(shù)使用“切割酶”修改人的23對染色體的特定目標片段,不會(huì )引發(fā)意外突變或缺陷。

    這種酶是1987年被發(fā)現的,起初被斥為“垃圾DNA”.后來(lái)科學(xué)家才確定,它是細菌用以抵擋病毒入侵的防御物。但直到兩年前,人們才充分認識到這種酶的潛能。科學(xué)家發(fā)現,它可與一種名叫Cas9的能瞄準DNA的酶化合,可用于編輯人類(lèi)基因組。

    科學(xué)家相信,DNA通過(guò)這樣的技術(shù)是可以被精細修改。今后科學(xué)家有望借此治療遺傳疾病,例如鐮狀細胞性貧血、唐氏綜合征和亨廷頓氏舞蹈癥。

    新技術(shù)的應用前景

    科學(xué)家相信,這種技術(shù)精度極高,因此可能被用于HIV和癌癥等不可治愈的病毒和疾病的基因治療,即用健康的基因取代有缺陷的基因。

    麻省理工學(xué)院的丹尼爾?安德森說(shuō):“這種方法令人激動(dòng)的地方在于,我們糾正了成年動(dòng)物***內有缺陷的基因。”

    諾貝爾獎得主克雷格?梅洛表示,這種新技術(shù)真正地改變了原有的認知。

    他在《***報》上撰文稱(chēng):“Crispr絕對是一項了不起的成就。它功能驚人,應用廣泛,從農業(yè)到未來(lái)的人類(lèi)基因療法,無(wú)所不能。”

    他說(shuō):“它是基礎科學(xué)的巨大成功,是驚人的突破性進(jìn)展,對分子遺傳學(xué)影響深遠。它真正地改變了原有的認知。”

    新技術(shù)存在的障礙

    1、應用于新生兒。頗有爭議的是,它還可能被用于修正人類(lèi)體外受精胚胎的基因缺陷,在嬰兒出生之前就消除疾病。

    2、基因療法的不確定性。此前的基因療法所依賴(lài)的方法是,利用病毒將DNA隨機插入人類(lèi)基因組中,這是一種不精確且有風(fēng)險的方法。

    3、制造特定的核酸酶難度大造價(jià)高。此前科學(xué)家根據DNA切割酶,即核酸酶開(kāi)發(fā)了其他基因編輯系統,但這些系統十分昂貴,也很難配置。安德森教授說(shuō):“Crispr系統配置和定制起來(lái)很容易。”他還表示,其他系統“使用方法可能與Crispr系統相似,但為特定需求制造核酸酶的難度大得多”.


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