美國科學(xué)家在近日指出,針對***酵母細菌的實(shí)驗以及在試管中進(jìn)行的實(shí)驗證實(shí),他們能夠操控蛋白質(zhì)制造過(guò)程中的信號閱讀,將來(lái)可以通過(guò)修改遺傳編碼來(lái)治愈遺傳疾病。科學(xué)家們希望將這種他們稱(chēng)為“現代醫學(xué)奇跡”的技術(shù)用于人體試驗,最終治療囊腫性纖維化、肌肉萎縮癥等遺傳疾病。
遺傳信息被編碼在DNA(脫氧核糖核酸)中,作為身體自己的“使用說(shuō)明書(shū)”,向細胞發(fā)布制造蛋白質(zhì)的指令,指導身體如何發(fā)育、如何執行功能。如果DNA出錯,會(huì )使細胞失效或不朝它們應該“前進(jìn)”的方向發(fā)育,導致人罹患遺傳疾病。
身體細胞會(huì )依照該說(shuō)明書(shū)制造出相應的蛋白質(zhì),但是,DNA片段上的錯誤或變異會(huì )影響蛋白質(zhì)的制造。一般情況下,當某個(gè)未成熟的“停止”信號出現時(shí),它會(huì )命令細胞部分地停止閱讀遺傳編碼,導致身體制造出不完全的、縮短的蛋白質(zhì)。
而現在,科學(xué)家們表示,他們能將“停止”信號變?yōu)?ldquo;前進(jìn)”信號,使細胞能完全地閱讀指令,最終制造出正常的、長(cháng)度完整的蛋白質(zhì)。這套系統通過(guò)修改信使RNA(mRNA)來(lái)起作用,mRNA通常將DNA發(fā)出的指令轉運到細胞來(lái)制造蛋白質(zhì)。
科學(xué)家們已經(jīng)在活的酵母細菌身上和試管實(shí)驗中證實(shí)了這一結論,他們希望盡快將其應用于人體試驗。
該研究的領(lǐng)導者、紐約羅徹斯特大學(xué)醫學(xué)中心的余一濤(音譯)說(shuō):“這是一個(gè)非常令人震驚的發(fā)現,我們從來(lái)未曾想過(guò)能改變停止信號。”
另一名研究者羅伯特·邦伯拉表示,盡管這項發(fā)現還處于早期階段,但其重要性卻不容置疑,因為“能夠操作蛋白質(zhì)的制造過(guò)程是現代醫學(xué)的奇跡”,最新突破有望幫助科學(xué)家改變治療囊腫性纖維化、肌肉萎縮癥和某些癌癥等致命性遺傳病的治療方向。
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