開(kāi)出全國首張處方！“救命藥”氯巴占落地！
2022-09-26 14:53
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來(lái)源：見(jiàn)文末
作者：愛(ài)愛(ài)醫小編
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[導讀] 氯巴占用藥之困“破冰”：醫院開(kāi)出全國首張處方！有國產(chǎn)藥獲批上市！
氯巴占用藥之困“破冰”：醫院開(kāi)出全國首張處方！有國產(chǎn)藥獲批上市！
在國家衛健委、國家藥監局等多方努力下，日前，作為臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口的原研藥，也一度被稱(chēng)為“救命藥”的氯巴占在北京協(xié)和醫院開(kāi)出全國第一張處方。
氯巴占是一種用于罕見(jiàn)難治性癲癇患兒治療的藥物，在輔助治療中具有十分重要的地位，可以說(shuō)是對這類(lèi)疾病對癥且副作用更小的“救命藥”。但由于氯巴占在我國屬于第二類(lèi)精神藥品，具有一定成癮性，此前沒(méi)有在國內審批上市。
北京協(xié)和醫院藥劑科主任張波表示，它其實(shí)建立一種新的中國特色藥物可及性的創(chuàng )新的機制，為其他的罕見(jiàn)病藥物的可及性我覺(jué)得也提供了一種解決的路徑。“我們也知道難治性癲癇其實(shí)對患者來(lái)講，無(wú)論是對于患兒還是對家庭來(lái)講，它的影響非常嚴重，比如說(shuō)對他的智力的發(fā)育，對他的身體的這種損傷，還有精神的壓力，我想都是非常大的。那么隨著(zhù)原研藥氯巴占的進(jìn)口，我想國內的這種難治性癲癇的患者應該會(huì )受到非常大的一個(gè)獲益，解決了用藥的可及性問(wèn)題。”張波說(shuō)。全國首張氯巴占處方的開(kāi)出，這一讓罕見(jiàn)癲癇患兒家長(cháng)盼望已久的“救命藥”，終于可以正式通過(guò)醫院正規渠道購買(mǎi)。國外生產(chǎn)的氯巴占片，曾是患兒家長(cháng)需冒著(zhù)觸犯法律風(fēng)險、通過(guò)海外代購才能獲得，如今有望在國內通過(guò)正式渠道買(mǎi)到。有關(guān)媒體從相關(guān)企業(yè)獲悉，目前，國外部分醫藥企業(yè)生產(chǎn)的氯巴占也已到達國內，后續將分發(fā)到各大醫院。氯巴占是苯二氮卓類(lèi)藥品。2012年刊發(fā)于《中國新藥雜志》的論文《癲癇輔助治療藥物氯巴占的研究概述》指出，氯巴占在超過(guò)100個(gè)國家獲準用作廣譜治療抗癲癇發(fā)作藥物。但根據《精神藥品品種目錄（2013年版）》，氯巴占在我國屬第二類(lèi)精神藥品。原衛生部2007年發(fā)布實(shí)施的《精神藥品臨床應用指導原則》稱(chēng)，精神藥品是指對中樞神經(jīng)系統具有抑制作用的鎮靜催眠藥或具有興奮作用的中樞興奮藥物，不規范地連續使用又易產(chǎn)生依賴(lài)性，若流入非法渠道則成為毒品，造成嚴重社會(huì )危害。國家禁毒委員會(huì )辦公室在2017年發(fā)布的《100種麻醉藥品和精神藥品管制品種依賴(lài)性折算表》中指出，1克氯巴占依賴(lài)性相當于0.1毫克海洛因。在該藥物未獲批準上市前，用藥曾困擾罕見(jiàn)癲癇疾病患兒群體。由于無(wú)法通過(guò)正規渠道購買(mǎi)藥品，有家長(cháng)選擇海外代購，有家長(cháng)因收寄氯巴占包裹被指控涉嫌“販毒”。2021年11月，癲癇病患兒家屬發(fā)出聯(lián)名求助信《如何讓我們的孩子活下去？》，尋求氯巴占合法購買(mǎi)渠道。為解決用藥困境，相關(guān)部門(mén)多次采取行動(dòng)。3月29日，國家衛健委官網(wǎng)發(fā)布公告，就《臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口工作方案》和《氯巴占臨時(shí)進(jìn)口工作方案》向社會(huì )公開(kāi)征求意見(jiàn)。6月29日，國家衛健委官網(wǎng)發(fā)布通知稱(chēng)，國家衛健委、國家藥監局日前聯(lián)合印發(fā)《臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口工作方案》和《氯巴占臨時(shí)進(jìn)口工作方案》，兩份《方案》提到，為保障各地患者用藥需求，各省份至少選定一家醫療機構可以使用氯巴占，并公布牽頭進(jìn)口和使用氯巴占的50家醫療機構名單，北京協(xié)和醫院為牽頭醫院。《方案》鼓勵國內有能力的生產(chǎn)企業(yè)加快研制，同時(shí)也鼓勵臨床急需的境外藥品生產(chǎn)企業(yè)積極在中國申請注冊上市。在《氯巴占臨時(shí)進(jìn)口工作方案》發(fā)布后，賽諾菲基礎事業(yè)部大中華區負責人夏春曾表示，企業(yè)方面將第一時(shí)間調配資源，全力提高產(chǎn)能，與相關(guān)政府機構、衛生醫療機構、行業(yè)專(zhuān)家等一起，盡快幫助患者通過(guò)中國處方獲得氯巴占。去年7月，氯巴占代購人“鐵馬冰河”被中牟縣公安局刑事拘留，涉嫌走私毒品犯罪，引發(fā)社會(huì )關(guān)注，“鐵馬冰河”亦是癲癇病患兒家屬。此后，去年12月，罕見(jiàn)癲癇疾病病友群“一米陽(yáng)光病友群”聯(lián)合1000多個(gè)病友起草公開(kāi)信，發(fā)出“我們的孩子需要氯巴占”的求助，呼吁全社會(huì )關(guān)注罕見(jiàn)癲癇疾病“救命藥”氯巴占的用藥短缺問(wèn)題。在此背景下，今年6月，國家衛健委和國家藥監局聯(lián)合制定印發(fā)了《臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口工作方案》和《氯巴占臨時(shí)進(jìn)口工作方案》。兩份文件明確了氯巴占臨時(shí)進(jìn)口的申請工作流程、藥品使用管理、處方醫師的資質(zhì)條件和管理要求、相關(guān)方權責等內容。同時(shí)明確全國共50家醫院作為使用氯巴占的醫療機構，其中北京有6家，其他各省（直轄市）至少有1家使用氯巴占的醫療機構。公開(kāi)資料顯示，我國癲癇總體患病率為4‰~7‰，估計約 600 萬(wàn)活動(dòng)性癲癇患者。癲癇治療以控制癲癇發(fā)作，提高生活質(zhì)量為目標，以藥物治療為主，研究表明，多數癲癇患者經(jīng)規范化藥物治療，病情可得到良好控制或緩解，但長(cháng)期藥物治療后仍有30~40%患者反復出現癲癇發(fā)作，稱(chēng)為難治性癲癇。國內外指南、共識及臨床循證醫學(xué)研究表明，氯巴占對兒童及成人各類(lèi)難治性癲癇都是添加治療的推薦用藥。據悉，去年12月，國家藥監局稱(chēng)，已有8家企業(yè)按照有關(guān)規定獲準研制氯巴占。對于目前中國罕見(jiàn)病用藥的困境還有哪些？業(yè)內人士表示，首先是準入層面，仍有部分罕見(jiàn)病用藥未在我國上市。截至2021年3月31日，罕見(jiàn)病目錄涉及的121種罕見(jiàn)病中，46種疾病在全球均無(wú)針對性的治療藥物，75種疾病有168種藥品已在全球范圍內上市。“有藥可治”的75種罕見(jiàn)病中,有16種罕見(jiàn)病的19種治療藥物在中國大陸地區沒(méi)有注冊上市。此外，在支付方面，與常見(jiàn)病相比，罕見(jiàn)病用藥的醫保覆蓋較少，醫保報銷(xiāo)比例較低，患者的疾病負擔較重，各地區保障水平存在差異。同時(shí)，在診療方面，不同個(gè)體預后和治療效果差異大；同時(shí)和常見(jiàn)病相比，建立疾病特定的、敏感的、穩定的臨床和PRO（患者結果研究）更為困難。業(yè)內人士指出，像氯巴占這樣因為準入政策方面影響，無(wú)法在國內獲得治療的罕見(jiàn)病患者并不少見(jiàn)，雖然這兩年，我們看到國家在政策方面，對罕見(jiàn)病越來(lái)越重視，但可用的藥物種類(lèi)少、用藥貴等問(wèn)題，依然是罕見(jiàn)病患者診療路上最大的障礙。專(zhuān)業(yè)人士建議，我國可以借鑒國外法規體系，逐步完善我國罕見(jiàn)病藥物研發(fā)及保障體系。雖然國家對罕見(jiàn)病群體關(guān)注日益提高，出臺了一系列支持性政策，如鼓勵罕見(jiàn)病藥物研發(fā)，對罕見(jiàn)病藥品優(yōu)先審評審批、提供稅收優(yōu)惠等。但整體而言，目前中國仍沒(méi)有像《孤兒藥法案》類(lèi)似的綱領(lǐng)性立法，而綱領(lǐng)性法律能夠將罕見(jiàn)病藥品相關(guān)概念的定義，藥品的研發(fā)、引進(jìn)、生產(chǎn)、供應、保障、市場(chǎng)監督等進(jìn)行系統性的規范，進(jìn)一步促進(jìn)罕見(jiàn)病孤兒藥創(chuàng )新研發(fā)及引進(jìn)上市。來(lái) 源 | 央視新聞、藍鯨財經(jīng)、封面新聞版權歸原作者所有，若有違規、侵權請聯(lián)系我們
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