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    中山大學(xué)副教授黃軍就在全球首次利用CRISPR技術(shù)成功修改人類(lèi)胚胎的一個(gè)基因，阻止了因為這一基因突變而導致的地中海貧血癥，這項創(chuàng )舉也將基因編輯的關(guān)注度推向又一個(gè)高峰。

    “基因編輯的威脅程度堪比核彈”這一說(shuō)法目前來(lái)看有些危言聳聽(tīng)。但是，基因編輯這把“剪刀”到底怎么切才安全，仍值得探討。

    基因***有望迎來(lái)繼基因測序之后的第二波熱潮——基因編輯。

    日前，美國《科學(xué)》雜志評選出2015年十大科學(xué)突破，被譽(yù)為“基因剪刀”的CRISPR基因組編輯技術(shù)當選為“年度頭號突破”.

    我國對于基因編輯技術(shù)的研究與應用處于國際領(lǐng)先地位。中山大學(xué)副教授黃軍就在全球首次利用CRISPR技術(shù)成功修改人類(lèi)胚胎的一個(gè)基因，阻止了因為這一基因突變而導致的地中海貧血癥，這項創(chuàng )舉也將基因編輯的關(guān)注度推向又一個(gè)高峰。

    然而，基因編輯技術(shù)的飛速發(fā)展卻引起美方情報人員的不安。美國國家情報總監詹姆斯·克拉珀近日在美國情報界年度全球威脅評估報告中，將“基因編輯”列入“大規模殺傷性與擴散性***”威脅清單。

    在多位專(zhuān)家看來(lái)，“基因編輯的威脅程度堪比核彈”這一說(shuō)法目前來(lái)看有些危言聳聽(tīng)。但是，基因編輯這把“剪刀”到底怎么切才安全，仍值得探討。

    科學(xué)家的態(tài)度是造福于民

    基因編輯包括多種在活細胞內改造DNA的新技術(shù)，其中最具優(yōu)勢的是CRISPR技術(shù)，它被認為能夠在活細胞中最有效、便捷地“編輯”任何基因。

    然而，基因編輯的易用性似乎嚇壞了美國情報人員。克拉珀在報告中稱(chēng)：“鑒于這種有雙向用途的技術(shù)分布廣泛、成本較低、發(fā)展迅速，任何蓄意或無(wú)意的誤用，都可能會(huì )引發(fā)國家安全問(wèn)題或嚴重的經(jīng)濟問(wèn)題。”

    該報告還稱(chēng)：“對于一些國家主導的基因組編輯研究，其監管要求或道德標準與西方國家有很大不同，這可能會(huì )增加制造潛在有害生物或產(chǎn)品的風(fēng)險。”

    克拉珀雖然沒(méi)有提出任何特定的生物***猜想，但是科學(xué)家們此前已經(jīng)在猜測，CRISPR是否可以用來(lái)制造“蚊蟲(chóng)***”,是否可以制造摧毀農作物的災害，甚至是直接破壞人類(lèi)DNA的病毒。

    雖然出現各種擔憂(yōu)及質(zhì)疑聲，但大部分專(zhuān)家仍然力挺基因編輯。

    “直接對人的細胞進(jìn)行基因組編輯操作是典型的個(gè)性化精準治療，跟***大規模殺傷人類(lèi)完全是兩回事。”中國科學(xué)院遺傳與發(fā)育生物學(xué)研究所高級工程師、中國生物工程學(xué)會(huì )科普委員姜韜態(tài)度明確。他告訴《中國科學(xué)報》記者：“基因組編輯只是一種分子水平的基因調整技術(shù)，不可能在瞬間改寫(xiě)人類(lèi)基因，本身不具備大規模殺傷性***的特質(zhì)，因此不必過(guò)多擔憂(yōu)。”

    “基因編輯給臨床上曾經(jīng)沒(méi)有任何干預方法的疾病治療帶來(lái)希望。”溫州醫科大學(xué)眼視光學(xué)院研究員谷峰則對《中國科學(xué)報》記者稱(chēng)，***或許會(huì )利用基因編輯技術(shù)制造出從未見(jiàn)過(guò)的細菌，但科學(xué)家更多的還是希望這種技術(shù)造福于民。

    近幾個(gè)月就有許多利好消息見(jiàn)諸報端。據英媒報道，英國一名患急性淋巴細胞性白血病的女?huà)耄ㄟ^(guò)注射經(jīng)**Ns基因編輯技術(shù)改造的UCART19細胞株，成功消滅癌魔，開(kāi)創(chuàng )全球首例；據美媒報道，實(shí)驗室數據表明，CRISPR基因編輯技術(shù)可用于治療一種遺傳性視力衰退疾病——利伯先天性黑朦病，美國愛(ài)迪塔斯醫藥公司還將在2017年開(kāi)展臨床實(shí)驗。

    姜韜補充道，基因編輯技術(shù)如今正快速發(fā)展，成功率越來(lái)越高，在動(dòng)物方面，2014年初我國科學(xué)家就成功實(shí)現基因組編輯猴的誕生。美國加州大學(xué)伯克利分校的研究人員在人類(lèi)細胞上獲得了基因組編輯高達60%的成功率，而植物方面中科院遺傳發(fā)育所、中科院上海植物生理生態(tài)所以及北京大學(xué)相繼在植物基因編輯領(lǐng)域保持國際領(lǐng)先，甚至達到80%——90%以上成功率。

    基因編輯的紅線(xiàn)

    基因編輯之所以爭議不斷，關(guān)鍵問(wèn)題就是切割基因的“手術(shù)刀”是否可以指向人類(lèi)胚胎。

    在這方面，中國科學(xué)家成了“第一個(gè)吃螃蟹的人”.黃軍就利用CRISPR基因編輯技術(shù)改造人類(lèi)胚胎，被不少學(xué)界人士認為逾越了基因研究的倫理和安全紅線(xiàn)。而近日，英國生育監管部門(mén)宣布批準科學(xué)家通過(guò)編輯來(lái)修改人類(lèi)胚胎基因，又將“胚胎基因編輯”推向輿論高峰。

    對此，姜韜表示，人類(lèi)有許多很多遺傳性疾病無(wú)法通過(guò)自然選擇淘汰，“有害基因要不要干預和如果可以干預又該如何調整”是人類(lèi)如今面臨的嚴峻倫理課題和技術(shù)挑戰，因此，人類(lèi)胚胎基因編輯的前提條件就是這一胚胎是否具有先天遺傳性疾病。

    “人類(lèi)的演化已經(jīng)不是生物水平的演化了，更多的是社會(huì )、文化的演化，基因編輯對控制甚至消除人類(lèi)有害基因的積累，對于人類(lèi)文明進(jìn)步具有重大意義。”姜韜說(shuō)。

    他同時(shí)指出，基因編輯也有一條不可逾越的紅線(xiàn)，那就是不可人為設計一個(gè)超級胚胎，即所謂設計一個(gè)更加優(yōu)秀的“超人種”.不過(guò)，姜韜補充道，就目前技術(shù)來(lái)看，定制超級胚胎還無(wú)法實(shí)現，“人類(lèi)現在判斷一個(gè)基因是不是有害比較容易，但要判斷一個(gè)基因是否更加優(yōu)秀，現在還沒(méi)有技術(shù)能確保得到此類(lèi)信息。”

    爭議之后回歸理性

    多位專(zhuān)家共識是，人類(lèi)基因編輯的終極目標是用于治病救人，幫助治療人類(lèi)諸多遺傳疾病。不過(guò)在谷峰看來(lái)，基因編輯這一工具還沒(méi)有達到完美的程度，仍具有一定的風(fēng)險和不確定性，“脫靶效應”就是其中之一。

    據了解，基因剪刀在實(shí)用中可能會(huì )產(chǎn)生誤傷，由于它對靶點(diǎn)的結合不是非常精確，它的識別序列不長(cháng)，檢測也不像真正的人類(lèi)**轉錄翻譯酶系那么精確，可能會(huì )傷到本來(lái)不想要的序列。

    “比如把A基因修正了，但是B、C基因有可能還會(huì )產(chǎn)生新的突變，這些突變甚至可能是有害的。”谷峰表示，要想保證基因編輯的安全性，就要想辦法降低基因編輯的脫靶效應，提高靶向性、效率和***性。

    另外，谷峰還指出，基因編輯用于疾病治療大多是利用病毒載體作為運輸載體，因此，還需要關(guān)注這些載體本身對細胞的毒副作用及對人體其他細胞的影響。

    姜韜也表示，減少脫靶效應提高成功率是基因組編輯技術(shù)目前最大的努力方向，前景很樂(lè )觀(guān)，我國科學(xué)家也居于基因組編輯技術(shù)的制高點(diǎn)，不能因為一些爭議而去限制該項技術(shù)的發(fā)展。

    2016年，由中國科學(xué)院、美國國家科學(xué)院、美國國家醫學(xué)院以及英國皇家學(xué)會(huì )多次協(xié)商、共同舉辦的、來(lái)自20多個(gè)國家的代表參加的人類(lèi)基因編輯國際峰會(huì )在華盛頓召開(kāi)，相關(guān)的科學(xué)和醫學(xué)進(jìn)展以及倫理和監管問(wèn)題成為研討焦點(diǎn)。會(huì )議發(fā)表了共識，其中沒(méi)有暫緩或禁止基因組編輯技術(shù)用于人類(lèi)疾病治療的文字表述。

    當然，也有專(zhuān)家表示，類(lèi)似美方情報人員的擔憂(yōu)也不無(wú)道理，任何科學(xué)技術(shù)都有兩面性，基因編輯或許會(huì )超出科學(xué)家所能掌控的范疇，被應用于對人類(lèi)有害的領(lǐng)域。因此，各國都應該制定出明確的規范標準，劃條紅線(xiàn)規定哪些范疇不可以逾越，從而推動(dòng)基因編輯向正確的軌道發(fā)展。