生長(cháng)在視網(wǎng)膜、內耳、鼻腔、腎臟和肺臟內的微細"纖毛"異常生長(cháng)將引起機能失調,導致基本感官:聽(tīng)覺(jué)、視覺(jué)或味覺(jué)的喪失。纖毛相關(guān)的遺傳缺陷,不僅損害感覺(jué)神經(jīng)系統(Neurosensory Systems),而且將造成部分綜合機能失調疾病的發(fā)生,包括糖尿病、大腦缺陷和慢性腎臟病等。
歐盟第七研發(fā)框架計劃(FP7)衛生主題資助1100萬(wàn)歐元,總研發(fā)投入1500萬(wàn)歐元,由歐盟6個(gè)成員國共16家醫學(xué)科研機構組成的歐洲 SYSCILLA 生物醫學(xué)研發(fā)團隊,自2010年起正式啟動(dòng)基因療法纖毛修復技術(shù)的研究。
研發(fā)團隊首先利用大量自身研發(fā)或來(lái)自世界最大先進(jìn)科研成果的基本數據,建立起世界最先進(jìn)的基于生物系統的數字計算模型。模型經(jīng)過(guò)反復的數據比對和結構優(yōu)化基本上可滿(mǎn)足蛋白質(zhì)結構網(wǎng)絡(luò )的預期評估和進(jìn)行纖毛細胞與組織生物學(xué)路徑動(dòng)態(tài)行為的模擬。
研發(fā)團隊借助模型和新開(kāi)發(fā)的網(wǎng)格綜合分析方法,在實(shí)驗鼠味覺(jué)修復技術(shù)的應用中獲得成功。研發(fā)團隊開(kāi)發(fā)出一種可影響感染基因工作版本(Working Version)細胞的病毒(Virus),對遭到纖毛基因突變出生的天生喪失味覺(jué)的嚙齒目動(dòng)物(Rodents),向其鼻腔連續注射三天后使其完全恢復味覺(jué)。研發(fā)團隊的下一步研究,將對志愿者實(shí)施同樣的纖毛修復技術(shù)應用。此外,美國合作伙伴采用相同的技術(shù)方法,在基因治療感染兒童被稱(chēng)作為L(cháng)CA5致盲疾病的修復技術(shù)應用中,業(yè)已取得積極進(jìn)展。
2015年5月19日,由澳大利亞藥理學(xué)會(huì )和英國藥理學(xué)會(huì )主辦的澳-英聯(lián)合藥理...[詳細]
2月28日,GW制藥宣布美國FDA授予該公司用于治療兒童Lennox-Ga...[詳細]
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