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    經(jīng)過(guò)5年多潛心研究，復旦大學(xué)上海醫學(xué)院解剖與組織胚胎學(xué)系青年教師馬麗香在長(cháng)江學(xué)者、復旦大學(xué)特聘教授張素春博士指導下，發(fā)現了來(lái)源于人胚胎干細胞的GABA能神經(jīng)細胞可以修復運動(dòng)障礙，對治療人類(lèi)亨廷頓病有重要意義。該成果已在線(xiàn)發(fā)表在3月16日國際頂尖學(xué)術(shù)期刊《細胞》的子刊《細胞—干細胞》（Cell Stem Cell ）雜志上。

    亨廷頓病是先天性神經(jīng)系統退行性疾病，也稱(chēng)作“舞蹈病” ，它會(huì )導致病人的運動(dòng)協(xié)調性和認知能力逐漸喪失，最終“慢性死亡”，目前醫學(xué)界對此病束手無(wú)策。

    研究發(fā)現，亨廷頓病產(chǎn)生原因是由于GABA能神經(jīng)細胞逐步退化后引起神經(jīng)“環(huán)路”紊亂，進(jìn)而導致病人出現運動(dòng)功能障礙和認知能力逐漸喪失等一系列癥狀。于是，張素春教授研究團隊把研究重點(diǎn)放在如何使人胚胎干細胞“定向誘導分化”為GABA能神經(jīng)細胞上，因為GABA能神經(jīng)細胞是一種能分泌“γ-氨基丁酸”的神經(jīng)細胞，它是哺乳動(dòng)物中樞神經(jīng)系統中重要的抑制性神經(jīng)遞質(zhì)，對機體的多種功能有重要調節作用，如果腦內大量的GABA能神經(jīng)細胞死亡，就會(huì )產(chǎn)生“舞蹈樣”動(dòng)作。

    經(jīng)努力，馬麗香終于找到了一種可以從人胚胎干細胞中獲得大量GABA能神經(jīng)細胞的有效方法，接下來(lái)，他們將獲得的GABA能神經(jīng)細胞移植到患有亨廷頓病的模型鼠腦內，進(jìn)一步研究移植細胞與內源細胞的整合情況。令他們吃驚的是，模型鼠的運動(dòng)功能障礙有了明顯減緩和改善，此證明被移植的細胞不僅能與內源細胞整合，而且還能有效地修復腦內損傷的 “環(huán)路” 。因為這一環(huán)路對協(xié)調“運動(dòng)功能”非常重要，是必須的，而GABA能神經(jīng)細胞正是通過(guò)這一環(huán)路與遠處細胞形成突觸聯(lián)系而起作用的。由于亨廷頓病人的這條環(huán)路遭到破壞，故出現上述許多不可逆癥狀。

    此前，腦神經(jīng)研究領(lǐng)域的神經(jīng)科學(xué)家都認為成人腦神經(jīng)環(huán)路一旦被破壞很難修復，通過(guò)細胞移植來(lái)重建環(huán)路也是不可能的，但張素春教授研究團隊的研究成果證明，移植的GABA能神經(jīng)細胞不僅能夠重新建立這條至關(guān)重要的環(huán)路，而且還能產(chǎn)生正確的神經(jīng)遞質(zhì)，它不僅使“細胞移植”治療亨廷頓病成為可能，并表明成人腦要比以前認為的更具可塑性。