從走路經(jīng)常摔倒到連翻身不能,7歲的陳飛飛被診斷為進(jìn)行性肌營(yíng)養不良癥,為了延緩生命,在淮安市第一人民醫院接受了臍帶間充質(zhì)干細胞移植手術(shù)。
進(jìn)行性肌營(yíng)養不良癥,簡(jiǎn)稱(chēng)為肌無(wú)力,主要是因為母親的染色體有一段基因缺失。缺了這個(gè)基因后,孩子先天就缺乏一種叫做抗肌萎縮蛋白的基因。沒(méi)有這個(gè)基因,隨著(zhù)年齡的增長(cháng),他的肌肉就會(huì )逐漸萎縮壞死,原有的肌肉被大量的脂肪所替代,人便逐漸失去運動(dòng)能力。肌無(wú)力的早期表現為運動(dòng)受限,然后全身肌肉會(huì )逐漸變硬變壞,失去行走能力,最后心肌、呼吸肌萎縮導致死亡。患者多數在18~20歲離世。
再造免疫系統是目前最有效手段
肌無(wú)力是一種遺傳性疾病,目前無(wú)法根治,因此潘文友主任建議小飛飛嘗試間充質(zhì)干細胞治療。間充質(zhì)干細胞是一種具有自我更新與多向分化潛能的細胞,被稱(chēng)為萬(wàn)能細胞。它就像一粒種子,被植入肌肉后,就能在病變的肌肉里釋放小修復因子,使血管和神經(jīng)重生。潘文友主任說(shuō),目前,像小飛飛這種情況,如果將干細胞移植入體內,應該根據需要分化出缺失的基因,使肌體獲得自我修復的能力,再造免疫系統。這被認為是目前最有效的治療手段。
另外,與臍帶血干細胞相比的一個(gè)最大的方便之處在于,臍帶間充質(zhì)干細胞不需要任何配型就能直接使用,而且也不會(huì )出現排斥反應。考慮到小飛飛家庭困難,在淮安一院醫務(wù)人員的積極爭取下,江蘇省干細胞庫決定為其免費提供臍帶間充質(zhì)干細胞。
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