您所在的位置:首頁(yè) > 專(zhuān)業(yè)交流 > 戰“狼”行動(dòng)——紅斑狼瘡小分子新療法不斷發(fā)力!
系統性紅斑狼瘡好發(fā)于育齡女性,以10~40歲年齡段最為多見(jiàn)。患者女性人數與男性人數之比約為9:1。
系統性紅斑狼瘡的患病率除了性別、年齡,還因人種而異,以黑人為最高,我國漢族次之,全球平均患病率為(12~39)/10萬(wàn)人,黑人為100/10萬(wàn)人,我國系統性紅斑狼瘡發(fā)病率約為(30.13~70.41)/10萬(wàn)人。
目前不能被根治,需要根據受累器官情況長(cháng)期使用藥物維持。系統性紅斑狼瘡是一種終身(慢性)疾病,容易呈現緩解-復發(fā)交替,需終身管理,定期隨訪(fǎng),根據評估至實(shí)時(shí)調整最佳治療方案。
臨床上通常會(huì )采取抗炎治療、糖皮質(zhì)激素治療、免疫抑制治療、生物制劑、血液凈化、注射疫苗或干細胞移植、細胞因子治療、基因治療等方案用于減緩或控制患者的病情。
隨著(zhù)科技發(fā)展,紅斑狼瘡患者經(jīng)過(guò)規范的、整體化的治療,特別是依從性很好的患者,絕大部分經(jīng)過(guò)3-4年治療,病情往往會(huì )得到較好控制。
其實(shí)關(guān)于紅斑狼瘡的最大的難點(diǎn)在于不可治愈性上。除了以上治療方式外,科學(xué)人員也一直在探索其他的治療方案,其中有一項新療法Enpatoran(小分子雙重 TLR7 和 TLR8 拮抗劑)的研究正在如火如荼的展開(kāi),可減輕 SLE/CLE 的疾病表現、提高受累患者的總體生活質(zhì)量并具有改善的獲益/風(fēng)險比。
Enpatoran 是一種小分子雙重 TLR7 和 TLR8 拮抗劑,已證明其可特異性抑制多種配體(例如富含 GU 的單鏈 RNA 序列)對 TLR7/TLR8 的激活。TLR7 和 TLR8 的配體激活可刺激抗體產(chǎn)生、干擾素(IFN)和其它細胞因子的分泌、細胞成熟以及其它保護性宿主機制的激活。TLR7 和 TLR8 的異常激活可導致免疫系統反應過(guò)度,并可能作為推動(dòng)某些自身免疫疾病進(jìn)展的病理機制。
Enpatoran 的體外和體內特性表明,該分子可能抑制含有 RNA 的免疫復合物的病理活性,從而潛在地導致 SLE 和 CLE 患者的疾病活動(dòng)度降低、狼瘡急性發(fā)作嚴重程度降低以及糖皮質(zhì)激素需求減少。
德國默克正在針對enpatoran開(kāi)展一項2期臨床研究,旨在評估該藥在皮膚型紅斑狼瘡和系統性紅斑狼瘡患者中的有效性和安全性,該臨床研究正在面向全國招募受試者,符合條件的患者均可報名參加。
加入臨床試驗不僅可以為這款創(chuàng )新TLR 7/8抑制劑后續臨床研究順利進(jìn)行,還可以早日為狼瘡患者帶來(lái)更好的治療選擇。
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