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    6年前，小趙被確診為重型再生障礙性貧血（簡(jiǎn)稱(chēng)重型再障），即由于骨髓造血功能障礙，導致嚴重的全血細胞減少。重型再障發(fā)病急，貧血進(jìn)行性加重，常伴有嚴 重感染或出血傾向，不經(jīng)有效治療多在3個(gè)月內死亡。小趙之前一直接受免疫抑制治療，但病情一直沒(méi)有改善。隨著(zhù)病情的加重，小趙越來(lái)越依賴(lài)輸血，最多時(shí)甚至 每周需要輸一次，然而卻依然重度貧血。
 

    療效不佳，但并發(fā)癥發(fā)生的風(fēng)險卻越來(lái)越高，最好的辦法就是找到配型的造血干細胞進(jìn)行移植。然而，小趙的近親配型卻都失敗了，唯一的希望是在骨髓庫中尋找匹配的造血干細胞。

    9月25日，重型再障患者小趙在湘雅醫院接受造血干細胞移植術(shù)后安全轉出無(wú)菌層流艙，這標志著(zhù)湖南省首例HLA（人類(lèi)白細胞抗原）不全合非血緣異基因外周血造血干細胞移植手術(shù)獲得成功。這意味著(zhù)部分重型再生障礙性貧血患者在無(wú)HLA相合親屬供者的情況下，仍可通過(guò)移植獲得長(cháng)期存活的機會(huì )。

    “雖然非血緣異基因造血干細胞移植風(fēng)險要高得多，為了患者的生命，我們有把握還是要嘗試。”湘雅醫院血液科副教授吳登蜀介紹，多次檢索后終于在**慈濟骨髓庫中找到相匹配的志愿者。經(jīng)多方協(xié)調，“救命種子”外周血干細胞連夜從**送到長(cháng)沙。充分的術(shù)前準備后，血液科醫生、護士以及實(shí)驗室人員等多方配合，終于成功為小趙施行了移植手術(shù)。

    據湘雅醫院血液科主治醫生付斌介紹，小趙病程長(cháng)、病情重、免疫抑制治療無(wú)效，長(cháng)期干細胞移植輸血依賴(lài)，具備移植的適應癥。但是此次干細胞移植具有多個(gè)危險因素。其一，由于長(cháng)期貧血，小趙身體耐受度較低，發(fā)生合并癥的機會(huì )增高；其二，非血緣異基因造血干細胞植入失敗或發(fā)生排斥的風(fēng)險與同胞相合供者相比發(fā)生率可能增加；其三，**供者與小趙具有一個(gè)位點(diǎn)不和，增加了移植風(fēng)險；其四，此次供者捐獻的是外周血干細胞移植而非骨髓來(lái)源造血干細胞，增加移植風(fēng)險；其五，患者長(cháng)期輸血，增加了植入失敗的危險。以上多個(gè)因素大大增加了手術(shù)的難度。“術(shù)后短短12天，小趙的白細胞就能從幾年來(lái)一直缺乏一下上升至正常水平，目前血小板和粒細胞重建已完成，這說(shuō)明供者的造血干細胞 ‘種子’已經(jīng)在小趙身體里生根發(fā)芽成長(cháng)起來(lái)了。”

    “既往，由于移植技術(shù)水平的限制，如果近親配型不成功，我們之前大多采取免疫抑制治療。然而此次手術(shù)的成功，意味著(zhù)更多患者即使沒(méi)有HLA全合的同胞供者，仍可通過(guò)非血緣供者甚至親屬間半相合造血干細胞移植獲得長(cháng)期存活的機會(huì )。”付斌醫生介紹，免疫抑制治療起效通常較慢，患者處于免疫缺陷狀態(tài)時(shí)間長(cháng)，發(fā)生并發(fā)癥的幾率也較高。對于起病急驟的重型再障患者，尤其是小部分極重型再障患者來(lái)說(shuō)，其病情兇險，危害甚至超過(guò)急性白血病，必須抓緊時(shí)間進(jìn)行骨髓移植或是大劑量聯(lián)合免疫抑制治療，希望非血緣異基因造血干細胞移植術(shù)和親屬半相合移植的成功開(kāi)展能給更多患者帶來(lái)生的希望。