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一般在Hb<60g/L，或伴有明顯貧血癥狀時(shí)輸注紅細胞。老年、代償反應能力受限、需氧量增加，可放寬輸注，不必Hb<60g/L。

2去鐵治療

接受輸血治療，特別是紅細胞輸注依賴(lài)的MDS患者的鐵超負荷若未采取治療或治療不當，可導致總生存期縮短。

血清鐵蛋白（SF）測定評價(jià)鐵超負荷，能間接反應機體鐵負荷，但SF水平波動(dòng)較大，易受感染、炎癥、腫瘤、肝病及酗酒等影響。對于紅細胞輸注依賴(lài)患者，應每年監測3～4次SF。接受去鐵治療的患者，應依所選藥物的使用指南進(jìn)行鐵負荷監測，并定期評價(jià)受累器官功能。

去鐵治療（ironchelationtherapy,ICT）可以降低SF水平、肝臟和心臟中鐵含量，治療有效與藥物使用時(shí)間、劑量、患者耐受性及同時(shí)的輸血量有關(guān)。SF降至500μg/L以下且患者不再需要輸血時(shí)可終止去鐵治療，若去鐵治療不再是患者的最大受益點(diǎn)時(shí)也可終止去鐵治療。常用藥物有：去鐵胺、去鐵酮、地拉羅司。

3血小板輸注

建議存在血小板消耗危險因素者（感染、出血、使用抗生素或抗人胸腺細胞免疫球蛋白等）輸注點(diǎn)為20×10^9/L，而病情穩定者輸注點(diǎn)為10×10^9/L。

4促中性粒細胞治療

中性粒細胞缺乏患者，可給予G-CSF/GM-CSF，以使中性粒細胞>1×10^9/L。不推薦MDS常規使用抗生素預防感染治療。

5促紅系生成治療

Epo是低危MDS、輸血依賴(lài)者主要的初始治療，加用G-CSF可以增加紅系反應，持續6周。對無(wú)反應者，可加量Epo應用，繼續治療6周。對治療有反應者，一旦取得最大療效，逐漸減量G-CSF、Epo的應用，直至用最小的劑量維持原療效。

免疫抑制治療（IST）

ATG單藥或聯(lián)合環(huán)孢素進(jìn)行IST選擇以下患者可能有效：無(wú)克隆性證據的≤60歲的低危/中危-1患者，或者骨髓低增生，HLA-DR15或伴小的PNH克隆。不推薦原始細胞>5%，伴染色體-7或者復雜核型者使用IST。

近有前瞻性隨機對照的研究發(fā)現IST與最佳支持治療生存期相當。對于MDS采用抑制T細胞功能的治療需慎重。

免疫調節治療

免疫調節藥物（IMiDs）

沙力度胺（thalidomide）治療后血液學(xué)改善以紅系為主，療效持久，但中性粒細胞和血小板改善罕見(jiàn)。尚沒(méi)能夠證實(shí)劑量與反應率間的關(guān)系，長(cháng)期應用耐受性差。

來(lái)那度胺（lenalidomide）對染色體5q-異常者效果很好，但是標準劑量（來(lái)那度胺10mg/d，共21天）骨髓抑制比例高；對于復雜染色體異常和伴p53基因突變者，使用來(lái)那度胺會(huì )導致疾病進(jìn)展，促進(jìn)轉白。建議5q-患者先使用Epo，無(wú)效后換用來(lái)那度胺。在使用來(lái)那度胺前和過(guò)程中檢測染色體和p53的突變情況。

表觀(guān)遺傳學(xué)修飾治療

5-阿扎胞苷（Azacitidine，AZA）和5-阿扎-2?-脫氧胞苷（Decitabine，地西他濱）可降低細胞內DNA總體甲基化程度，并引發(fā)基因表達改變。兩種藥物低劑量時(shí)有去甲基化作用，高劑量時(shí)有細胞毒作用。阿扎胞苷和地西他濱在MDS治療中的具體劑量方案仍在優(yōu)化中。高危MDS患者，是應用去甲基化藥物的適宜對象；對于低危患者并發(fā)嚴重血細胞減少和/或輸血依賴(lài)，也是去甲基化藥物治療的合適對象。療程增加可提高AZA或地西他濱治療有效率。

1阿扎胞苷（AZA）

MDS中高危患者應用AZA75mg/m2皮下注射或靜脈輸注共7天，28天為1療程為目前推薦方案。

AZA可明顯改善患者生活質(zhì)量，減少輸血需求，明顯延遲高危MDS患者向AML轉化或死亡的時(shí)間。即使患者未達CR，AZA也能改善生存。

在毒性能耐受及外周血象提示病情無(wú)進(jìn)展的前提下，AZA治療6個(gè)療程無(wú)改善者，換用其他藥物。

2地西他濱

地西他濱推薦方案為每天20mg/m2靜脈輸注，共5天，4周1療程。

多數患者在第2療程結束起效，并且在同一時(shí)間點(diǎn)達到最佳效果。通常足量應用地西他濱3~4療程若無(wú)效再考慮終止治療。

細胞毒性化療

高危組尤其原始細胞增高亞型的MDS預后相對較差，開(kāi)始宜行類(lèi)同于A(yíng)ML的治療，完全緩解率40-60%，但是緩解時(shí)間短暫。年老者常難以耐受。年輕（<65歲）、核型正常者化療后5年總生存率約27%。

預激方案在小劑量Ara-c（10mg/m2,q12hs×14d）基礎上加用G-CSF，并聯(lián)合阿克拉霉素（ACR）或高三尖杉酯堿(HHT)或去甲氧柔紅霉素（Ida）。國內多使用預激方案，由于MDS多見(jiàn)于老年人群，機體狀況較差或常伴有諸如慢性肺病、心血管病及糖尿病等不適于強化療的因素，因此小劑量化療為這些患者延長(cháng)生存期，提高生活質(zhì)量提供了一種治療選擇。治療MDS的CR率40%-60%左右，有效率60%-70%。年齡對于療效無(wú)顯著(zhù)影響，但年齡≥60歲的患者對化療耐受較差。

造血干細胞移植

異基因造血干細胞移植（Allo-HSCT）可能治愈MDS，但隨年齡增加移植相關(guān)并發(fā)癥也有所增加。適應癥如下：

1FAB分類(lèi)中的RAEB、RAEB-t、CMML及MDS轉化的AML患者生存期短，是Allo-HSCT的適應癥。

2IPSS系統中的中危-2及高危MDS是進(jìn)行Allo-HSCT的適應癥。IPSS高危染色體核型的患者預后差，宜進(jìn)行Allo-HSCT。

3嚴重輸血依賴(lài)，且有明確克隆證據的低危組患者，應該在器官功能受損前進(jìn)行Allo-HSCT。

4MDS患者有強烈移植意愿。

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