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    種植農作物比培育哺乳動(dòng)物細胞要簡(jiǎn)單得多，廉價(jià)得多，哺乳動(dòng)物細胞可能包含有人類(lèi)病原體，必須維持在精確的溫度下，供給特殊的營(yíng)養物。但培育哺乳動(dòng)物是當前生成一些復雜的蛋白質(zhì)的唯一途徑。

    例如，罕見(jiàn)的溶酶體貯積病粘多糖累積病I型就是采用酶替代療法治療。這種酶必須在細胞內生成，而高生產(chǎn)成本意味著(zhù)每年該藥要花費幾十萬(wàn)美元。因此加拿大西蒙弗雷澤大學(xué)的植物生物學(xué)家Allison Kermode決定開(kāi)發(fā)一種途徑在玉米中來(lái)生產(chǎn)必要的酶。

    當諸如酶這樣的人類(lèi)蛋白質(zhì)在植物細胞中表達時(shí)，它們通常被修飾上植物特異性的糖分子，當將其注入患者體內時(shí)這有可能導致危險的免疫反應。

    在發(fā)表于最新《自然—通訊》（Nature Communications）雜志上的一篇論文中，Kermode和她的同事們描述了他們如何避免這些修飾的過(guò)程。

    研究小組稍稍調整了蛋白質(zhì)生成基因，并沒(méi)有改變人類(lèi)蛋白的序列，但卻確保了一旦生成，蛋白質(zhì)將不會(huì )通過(guò)細胞的高爾基復合體，有問(wèn)題的糖類(lèi)通常在這一結構中被添加。基因工程玉米種子生成了帶有轉變?yōu)槿祟?lèi)形式的糖類(lèi)修飾的蛋白質(zhì)。

    紐約Boyce Thompson植物科學(xué)研究所的生物學(xué)家Richard Pattison稱(chēng)贊這種方法“非常的巧妙”。大多數解決這一糖問(wèn)題的嘗試需要使蛋白質(zhì)突變，這有可能破壞其功能，或是遺傳工程操作植物以不同的方式修飾蛋白，這是一種費時(shí)的方法且往往不起作用。

    還有其他的一些植物系統也用于生產(chǎn)治療蛋白。今年5月，美國食品和藥物管理局（FDA）批準用于治療溶酶體貯積病高雪氏病（Gaucher Disease）的新藥Elelyso （taliglucerase alfa）就是在培育的胡蘿卜細胞中生成。還有一些在浮萍、紅花和煙草中生成的藥物進(jìn)展到了臨床試驗階段。然而采用這些系統來(lái)生成帶有某些糖模式的蛋白仍然是困難或是不可能的。

    就控制蛋白質(zhì)修飾而言，Kermode的定位技術(shù)“顯著(zhù)地改善了生物制藥的生產(chǎn)”，維也納自然資源與生命科學(xué)大學(xué)分子生物學(xué)家Herta Steinkellner說(shuō)。

    而且將轉基因蛋白包裝到玉米仁中具有特別的優(yōu)勢。谷類(lèi)農作物可采用已建立的方法種植，種子適合長(cháng)期蛋白貯存。然而Kermode說(shuō)轉基因作物應該種植在受控制的溫室內以防止它們進(jìn)入到環(huán)境中。

    Kermode說(shuō)玉米藥物進(jìn)入市場(chǎng)還有很長(cháng)的路要走。從轉基因種子中純化的酶是具有功能的，但它們還沒(méi)有在細胞中開(kāi)展檢測，更不要說(shuō)人類(lèi)。研究小組還需要確保種子能以更高的產(chǎn)量來(lái)生成蛋白質(zhì)。如果一切順利，玉米有可能在某一天成為生成復雜蛋白質(zhì)藥物的最佳方式。（來(lái)源：中國科學(xué)報 ）