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    目前，利用靶向性免疫細胞治療癌癥并不新鮮。根據2014年第56屆美國血液學(xué)會(huì )年會(huì )（ASH）上諾華公布的數據顯示，其CAR-T免疫療法CTL019治療白血病的完全緩解率甚至已經(jīng)達到了92%!.

    然而，免疫細胞治療實(shí)體瘤卻遲遲未見(jiàn)重大突破。

    據中新網(wǎng)最新消息，中國留美科學(xué)家劉誠創(chuàng )辦的美國優(yōu)瑞科生物科技公司（Eureka Therapeutics）首創(chuàng )發(fā)明了肝癌免疫細胞治療技術(shù)，該項目將進(jìn)入另一個(gè)里程碑，在美國進(jìn)入肝癌臨床實(shí)驗，驗證病人使用后的安全性和療效。

    為鼓勵創(chuàng )新性藥物研發(fā)，美國食品與藥物管理局（FDA）近年***系列政策，對亟需的突破性創(chuàng )新類(lèi)新藥審批設立了快速通道和優(yōu)先審批政策。據劉誠透露，按照現在計劃，優(yōu)瑞科有望在2017年左右完成早期臨床實(shí)驗，如果數據證實(shí)該技術(shù)對肝癌病人安全高效，就將進(jìn)入快速審批通道，病人等待的時(shí)間將大大縮短。“這家位于加州艾默瑞維爾市的生物科技公司由中國留美科學(xué)家劉誠博士于2006年創(chuàng )辦的，從3個(gè)人起步，發(fā)展成為擁有30多名科研人員的美國第一家由華人創(chuàng )辦、專(zhuān)攻癌癥首創(chuàng )新藥、并形成產(chǎn)品序列的研發(fā)公司。優(yōu)瑞科同時(shí)與多家美國著(zhù)名癌癥研究機構如紐約紀念斯隆凱特琳癌癥中心（Memorial Sloan Kettering Cancer Center）及世界制藥巨頭如瑞士諾華公司（Novartis）聯(lián)手基礎研究和臨床試驗合作。

    肝癌是華人的高發(fā)惡性腫瘤，斯坦福大學(xué)亞裔肝臟中心的數據顯示，中國乙肝病毒攜帶者約1.2億，其中每年有50-100萬(wàn)人罹患肝癌。早期肝癌臨床癥狀不明顯，一經(jīng)診斷已是晚期。現有的肝癌治療方法主要是手術(shù)、化療、放療和換肝。患者能存活1年以上的不足20%,而衡量治愈標準的5年生存率在中晚期病人則不足5%.

    不僅是擁有龐大肝癌患者的中國，全世界都在期待該項技術(shù)的成功應用，我們衷心希望其臨床實(shí)驗能一切順利，早日造福肝癌患者！

    相關(guān)文獻資料：

    1.TARGETING THE I***ACELLULAR WT1 ONCOGENE PRODUCT WITH A THERAPEUTIC HUMAN ANTIBODYSci Transl Med 13 March 2013: Vol. 5 no. 176 pp. 176ra33DOI:10.1126/scitranslmed.3005661

    大部分致癌或與癌癥相關(guān)的蛋白都隱藏在癌細胞中，突破該瓶頸是長(cháng)期以來(lái)開(kāi)發(fā)重要抗癌藥物的一個(gè)關(guān)鍵目標。不同于其他的人類(lèi)治療性單克隆抗體只能靶向癌細胞外面的蛋白，來(lái)自紀念斯隆-凱特琳癌癥中心和Eureka Therapeutics公司的科學(xué)家們展開(kāi)合作，制造出的ESK1的新型單克隆抗體能夠靶向一種存在于細胞內的蛋白質(zhì)。

    ESK1針對的是一種稱(chēng)作WT1的蛋白，其在許多白血病以及包括骨髓瘤、乳腺癌、卵巢癌和結直腸癌等其他類(lèi)型的癌癥中均有過(guò)表達。WT1是癌癥藥物的一個(gè)首選靶點(diǎn)，不僅是因為它是一種支持癌癥形成的致癌蛋白。并且，它只存在于不健康的細胞中，因此WT1靶向藥物不太可能會(huì )導致副作用。

    紀念斯隆-凱特琳研究所分子藥理學(xué)和化學(xué)項目負責人、抗體發(fā)明者David A. Scheinberg 博士說(shuō)：”這是一種利用抗體治療攻擊WT1這一重要的癌癥靶點(diǎn)的新方法。這是從前不可能做到的事情。一直以來(lái)都沒(méi)有辦法生成能夠抑制WT1功能的小分子藥物。我們的研究顯示，你可以利用一種單克隆抗體識別細胞內的一種癌癥相關(guān)蛋白，它將會(huì )摧毀癌細胞。

   “Eureka Therapeutics公司董事長(cháng)兼首先執行官Cheng Liu博士說(shuō)：”ESK1代表了人類(lèi)單克隆治療領(lǐng)域的一個(gè)范式轉變。這項研究表明，人類(lèi)抗體治療不再局限于靶向存在于癌細胞外面的蛋白，現在還能夠靶向癌細胞內部的蛋白。

   “2. 2155 Engineered T Cell Receptor-Mimic Antibody, （TCRm） Chimeric Antigen Receptor （CAR） T Cells Against the Intracellular Protein Wilms Tumor-1 （WT1） for Treatment of Hematologic and Solid Cancers