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　　Stephanie Lee透露年會(huì )精彩內容：

　　即將在年會(huì )上發(fā)布的改變臨床實(shí)踐的研究中，主要涉及因年齡太大或疾病太嚴重而不能進(jìn)行新的侵入性治療的患者。

　　針對不適合進(jìn)行骨髓移植的多發(fā)性骨髓瘤患者的III期試驗就是一個(gè)恰當的例子。據研究者們介紹，這類(lèi)患者的標準化療方案是左旋苯丙氨酸氮芥、強的松和沙力度胺。但是目前他們正在研究，雷力度胺(Revlimid)+低劑量的**的新方案與標準方案相比，療效究竟如何。

　　另一個(gè)研究涉及有其他合并癥不能承受侵入性治療的慢性淋巴細胞白血病患者。該研究直接將新藥obinutuzumab與標準治療藥物——利妥昔單抗進(jìn)行比較（兩種藥物均與苯丁酸氮芥聯(lián)用）(摘要6)。該試驗的首批結果顯示，應用obinutuzumab治療后患者的無(wú)進(jìn)展生存期得到了明顯提高。該藥物最近剛剛被美國批準使用。

　　Less醫生評論說(shuō)：這兩個(gè)研究中，患者年齡的中位數為73歲，較一般臨床試驗患者的年齡略偏大，但與患有該疾病的患者的平均年齡一致。該年齡能夠代表需要治療的患者的年齡，因此能夠幫助找出治療這類(lèi)人群的最佳治療方案。

　　在慢性淋巴細胞白血病患者中進(jìn)行的III期安慰劑對照試驗，評估了最新一線(xiàn)藥物與利妥昔單抗聯(lián)用的療效(摘要 LBA-6)。該類(lèi)患者人群年齡的中位數是70歲。

　　藥物Idelalisib（吉利德公司生產(chǎn)）目前正在等待美國食品及藥物管理局批準用于難治性非霍奇金淋巴瘤的治療。基于該試驗的研究結果，該公司也計劃申請該藥用于慢性淋巴細胞白血病的治療。

　　作為喬治城大學(xué)血液學(xué)主任，Bruce Cheson討論了更多需要我們關(guān)注的臨床試驗內容。他提出了很多關(guān)于淋巴瘤方面的研究，包括雷力度胺的II期試驗。對該藥做了新的解讀，該藥目前作為治療多發(fā)性骨髓瘤藥物正在市場(chǎng)上消瘦。

　　Cheson醫生介紹了關(guān)于慢性淋巴細胞白血病的一個(gè)非常重要的研究。該研究將氟達拉濱, 環(huán)磷酰胺，利妥昔單抗方案+苯達莫司汀+利妥昔單抗方案的療效進(jìn)行了比較。

　　另外，年會(huì )上我們將看到關(guān)于新藥ibrutinib的大量研究。最近該藥在美國被批準用于套細胞淋巴瘤的治療。同時(shí)我們還將看到ibrutinib治療彌漫性大B細胞淋巴瘤和慢性淋巴細胞白血病(摘要 525 和675)的研究結果。

　　對疾病更深入的理解

　　美國血液病學(xué)會(huì )主席、血液學(xué)分會(huì )主任、醫學(xué)教授、華盛頓大學(xué)基因科學(xué)副教授、西雅圖癌癥治療聯(lián)盟血液學(xué)臨床診療中心的領(lǐng)導者——Janis Abkowitz在會(huì )前新聞發(fā)布會(huì )上提到：年會(huì )上要公布的一些新研究將提出對疾病的新的認識。

　　Abkowit醫生強調了多發(fā)性骨髓瘤外顯子測序的研究，該研究涉及異質(zhì)克隆體系結構和基因組進(jìn)化。研究者們發(fā)現了很大程度的異質(zhì)性克隆，許多基因以前未被確定為淋巴瘤細胞克隆增殖的相關(guān)基因。

　　另外，研究者們在一些淋巴瘤患者中發(fā)現了復發(fā)相關(guān)基因標志。這些標志與在乳腺癌患者中發(fā)現的基因標志相似。他們還在另一些患者中發(fā)現了老化相關(guān)的基因標志。因此這些數據不但能夠為淋巴瘤提供一些新的理解認識，還能反應細胞老化和惡變的基本過(guò)程。

　　Abkowitz醫生也強調了具有鈣網(wǎng)蛋白基因 （CALR）突變的骨髓增殖性腫瘤(MPN)的研究(摘要 LBA-1)。該研究在大多數JAK2野生型骨髓增殖性腫瘤中發(fā)現了鈣網(wǎng)蛋白體細胞突變(摘要 LBA-2)。

　　摘要 LBA-1和摘要 LBA-2對血液學(xué)研究非常重要。他們應用2個(gè)不同的方法，發(fā)現了以前不知道的基因(CALR)，并證實(shí)該基因突變是JAK2 和MPL突變陰性的骨髓增殖性腫瘤的主要驅動(dòng)因子，其中大約68%的患者出現血小板增多，88%的患者出現原發(fā)性骨髓纖維化。對發(fā)病機理的研究來(lái)說(shuō)非常重要。

　　該研究的作者認為，該研究能幫助簡(jiǎn)化骨髓增殖性腫瘤的診斷程序，并能為發(fā)展新的治療方式確定新的目標。

　　Abkowitz醫生說(shuō)，另外一個(gè)研究——淋巴瘤發(fā)生的機理也將首次在大會(huì )上報道。該研究主要專(zhuān)著(zhù)于彌漫性大B細胞淋巴瘤和濾泡性淋巴瘤，并發(fā)現該疾病的開(kāi)始或進(jìn)展涉及兩種致癌蛋白的協(xié)同作用(摘要 1)。研究者們評論，該發(fā)現為根除淋巴瘤但不損傷正常組織提供了一種合理而成熟的分子靶向治療方法。

　　細胞治療的新方法

　　許多摘要顯示，應用嵌合抗原-受體這一新的細胞治療方法能夠提高療效。從患者身上取細胞（或取干細胞移植的細胞）并進(jìn)行處理，使其能夠準確的殺傷白血病和其他惡性腫瘤細胞。盡管這是在小樣本中進(jìn)行的早期試驗，但它是非常有前景的。

　　血液學(xué)研究的進(jìn)展

　　美國血液病學(xué)會(huì )的人員也強調提出了關(guān)于血液學(xué)取得進(jìn)展的其他方面的大量研究報道。

　　其中有專(zhuān)著(zhù)于D-二聚體的試驗。該試驗主要用于排除肺栓塞(PE)，可使大約1/3的患者免于影像學(xué)檢查。研究者們評論稱(chēng)，該試驗在老年患者中的作用不大，因為隨著(zhù)年齡增加，其特異性逐漸下降。他們?yōu)镈-二聚體試驗設計了一個(gè)年齡校正界限，現在將報道這一多國聯(lián)合研究的結果（3377位患者中，789位年齡≥75歲）。我們的試驗證實(shí) (摘要 LBA-4)，經(jīng)過(guò)年齡校正的D-二聚體試驗現在可以在臨床上用于急診室可疑肺栓塞的患者。

　　最后，會(huì )上還有關(guān)于新激素發(fā)現的報道。該激素臨時(shí)起名叫erythroferrone ，解答了一個(gè)長(cháng)期存在的臨床問(wèn)題。Abkowitz醫生認為這可能就是我們一直在尋找的激素，它起源于骨髓，作用于肝臟，當需要鐵劑的時(shí)候，其在肝臟抑制鐵調素，因此更多的鐵劑在胃腸道被吸收。研究者們認為，該因素對包括β-地中海貧血在內的鐵負荷性貧血的發(fā)病機理的研究有重要作用。