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抗丙型肝炎新藥的經(jīng)濟成本與臨床獲益

2015-06-04 22:01 閱讀:2277 來(lái)源:醫脈通 作者:林* 責任編輯:林夕
[導讀] 隨著(zhù)幾種高效口服抗病毒藥物的獲批,在全世界根除HCV感染已成為一個(gè)可以實(shí)現的目標。但是抗HCV新藥高昂的價(jià)格卻給丙肝患者帶來(lái)新的困擾。該如何看待抗HCV新藥的臨床獲益和經(jīng)濟成本呢?近期發(fā)表在Medscape的一篇綜述,對抗HCV新藥的成本效益進(jìn)行了詳細梳理

    隨著(zhù)幾種高效口服抗病毒藥物的獲批,在全世界根除HCV感染已成為一個(gè)可以實(shí)現的目標。但是抗HCV新藥高昂的價(jià)格卻給丙肝患者帶來(lái)新的困擾。該如何看待抗HCV新藥的臨床獲益和經(jīng)濟成本呢?近期發(fā)表在Medscape的一篇綜述,對抗HCV新藥的成本效益進(jìn)行了詳細梳理,陸續編譯,與醫友分享。

    推薦閱讀:新藥治療丙型肝炎:從治愈到爭議

    慢性丙肝:進(jìn)展緩慢,影響嚴重

    慢性丙型肝炎病毒感染所帶來(lái)的長(cháng)期風(fēng)險是無(wú)可爭議的。據估計,僅美國就有2.7至5.2億公民受HCV影響[9,10] .HCV是一種進(jìn)展緩慢的疾病,隨著(zhù)時(shí)間的推移,患者肝硬化、肝功能衰竭和肝細胞癌風(fēng)險增加[11] .HCV是導致肝移植的最常見(jiàn)的疾病, 20-30年病史患者中有1%-5%可出現肝硬化或肝癌相關(guān)死亡[11] .

    21世紀初,HCV的標準治療是每周注射聚乙二醇干擾素及每天利巴韋林聯(lián)合治療。2011年美國FDA批準了蛋白酶抑制劑boceprevir及telaprevir治療基因1型HCV患者后,HCV治療方案進(jìn)一步擴大。這些聯(lián)合治療的效果通過(guò)持續病毒學(xué)應答(SVR)替代終點(diǎn)指標來(lái)檢測,其中HCV-核糖核酸水平被認為檢測不到。結果療效并不差,經(jīng)過(guò)24-48周的治療,特定患者群體的SVR率約為70%[12].然而,這些治療方法對患者的負擔顯著(zhù),具有廣泛的副作用(如疲勞,抑郁,肌肉酸痛)[12],藥物相互作用風(fēng)險[13],血液等并發(fā)癥增加了停藥的幾率[14].

    高昂的藥價(jià)掩蓋了治療的真正價(jià)值?

    對于弗吉尼亞洲福爾斯徹奇費爾法克斯醫院內科主任Zobair M. Younossi醫學(xué)博士而言,了解這些新HCV藥物的真正價(jià)值需要與早期治療進(jìn)行比較,并考慮整體節省的費用。

    “從社會(huì )成本的角度來(lái)看,你不可能只讀一個(gè)故事的第一段,就能對全篇作出判斷,”Younossi博士說(shuō)。“不幸的是,媒體或某些游說(shuō)團體都在強調整個(gè)事件的某一方面,我認為這是不公平的,這與我們是談?wù)撎悄虿 ⒈透窝走€是其他任何東西無(wú)關(guān)。質(zhì)量調整生命年(QALYs)費用非常重要。在這種情況下,這些方案具有成本效益。”

    據Younossi博士(發(fā)表了大量關(guān)于這些新治療方法成本效益的文章)稱(chēng),有關(guān)這個(gè)問(wèn)題的任何全面分析需要考慮發(fā)病率和死亡率明顯下降。他說(shuō),下游成本優(yōu)勢無(wú)疑節省了醫療系統的錢(qián),特別是與早期治療相比。

    “新方案的治愈率為50%,”他說(shuō)。“老的方案約為40%,新的治療方案下某些指標接近90%.從治愈成本來(lái)看,這些新方案較優(yōu)。”

    Gilead公司的一位發(fā)言人認同了這一點(diǎn),他在一份聲明中寫(xiě)道,“隨著(zhù)肝纖維化、肝硬化、肝癌、肝移植和新的感染病例越來(lái)越少,早期治愈丙肝不僅對患者具有顯著(zhù)的健康受益,還對美國醫療保健系統具有實(shí)質(zhì)性的經(jīng)濟效益。”

    Younossi博士的研究超出了基本衛生支出,擴大至更廣泛的社會(huì )成本,包括近期對近1000例患者的健康相關(guān)生活質(zhì)量和工作效率進(jìn)行的分析研究[15].

    “我們發(fā)現,如果在美國你采用這些新治療方案治愈了所有的基因1型病例,你的工作效率年受益將會(huì )為27億美元,”他說(shuō)。“實(shí)際上我覺(jué)得有所低估,因為丙肝不僅僅是一種肝臟疾病,它還是一種全身性疾病。HCV可引起一些其他肝外表現。”

    此外,Younossi博士認為,當前成本效益分析中的不足可導致進(jìn)一步遮掩這些治療的真正益處。此類(lèi)分析通常使用了50,000美元/QALY作為一個(gè)臨界值來(lái)判斷新治療的成本效益。但是,《新英格蘭醫學(xué)雜志》中最近的一份報告得出結論認為,這一臨界值已經(jīng)過(guò)時(shí),應有可能使用10萬(wàn)美元/QALY或更高作為臨界值[16].

    【參考文獻】

    9.Chak E, Talal AH, Sherman KE, Schiff ER, Saab S. Hepatitis C virus infection in USA: an estimate of true prevalence. Liver Int. 2011;31:1090-1101. Abstract10.Denniston MM, Jiles RB, Drobeniuc J, et al. Chronic hepatitis C virus infection in the United States, National Health and Nutrition Examination Survey 2003 to 2010. Ann Intern Med. 2014;160:293-300. Abstract11.Centers for Disease Control and Prevention. Hepatitis C: general ***rmation. http://www.cdc.gov/hepatitis/hcv/pdfs/hepcgeneralfactsheet.pdf Accessed April 20, 2015.

    12.United States Department of Veterans Affairs. Hepatitis C treatment. http://www.hepatitis.va.gov/provider/reviews/HCV-treatments.asp Accessed April 20, 2015.

    13.Ghany MG, Nelson DR, Strader DB, Thomas DL, Seeff LB; American Association for Study of Liver Diseases. An update on treatment of genotype 1 chronic hepatitis C virus infection: 2011 practice guideline by the American Association for the Study of Liver Diseases. Hepatology. 2011;54:1433-1444. Abstract14.Chou R, Hartung D, Rahman B, Wasson N, Cottrell E, Fu R. Treatment for hepatitis C virus infection in **s. Comparative effectiveness review No. 76. (Prepared by Oregon Evidence-based Practice Center under Contract No. 290-2007-10057-I.) AHRQ Publication No. 12 (13)-EHC113-EF. Rockville, MD: Agency for Healthcare Research and Quality. November 2012. www.effectivehealthcare.ahrq.gov/reports/final.cfm.

    15.Younossi ZM, Stepanova M, Afdhal N, et al. Improvement of health-related quality of life and work productivity in chronic hepatitis C patients with early and advanced fibrosis treated with ledipasvir and sofosbuvir. J Hepatol. 2015 Mar 17. [Epub ahead of print]

    16.Neumann PJ, Cohen JT, Weinstein MC. Updating cost-effectiveness--the curious resilience of the $50,000-per-QALY threshold. N Engl J Med. 2014;371:796-797. Abstract

    編譯自:Hepatitis C: Weighing the Price of a Cure.Medscape,2015.
 


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