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    自從上世紀末人類(lèi)開(kāi)始基因組計劃之后，科學(xué)家們一直希望有一天可以通過(guò)編輯修飾患者的致病基因從根本上治愈疾病。隨著(zhù)一代又一代科研工作者的努力這一夢(mèng)想正在一步一步地向現實(shí)轉變，整個(gè)基因治療行業(yè)處于沸騰和被不停跳出的好消息包圍中。

    什么是地中海貧血病？

    地中海貧血是一組遺傳性溶血性貧血疾病。由于遺傳的基因缺陷致使血紅蛋白中一種或一種以上珠蛋白鏈合成缺少或不足所導致的貧血或病理狀態(tài)。緣于基因缺陷的復雜性與多樣性，使缺乏的珠蛋白鏈類(lèi)型、數量及臨床癥狀變異性較大。

    β地中海貧血（地貧）是一種常見(jiàn)的單基因遺傳病，致使β珠蛋白合成減少或完全不能合成，從而導致過(guò)剩的不穩定的α鏈形成。大多數重型β地貧都要靠輸血維持生命，這一方面給家庭和社會(huì )帶來(lái)巨大的經(jīng)濟負擔，另一方面長(cháng)期輸血不能根本治愈患者，并造成一系列與輸血有關(guān)的疾病，最終威脅患者的生命，長(cháng)久以來(lái)，人們寄希望于基因治療。

    什么是LentiGlobin BB305基因治療方案？

    Bluebird公司方面為FDA做出的這一決定表示雀躍。這一方面再次奠定了公司在基因療法方面領(lǐng)跑者的地位，另一方面也向市場(chǎng)表明了向患者體內輸送修正基因以治療疾病的可行性和安全性。

    LentiGlobin BB305是利用慢病毒載體將修正后的β-球蛋白基因導入到由患者體內分離而來(lái)的造血干細胞中，然后將這些基因重組的造血干細胞經(jīng)過(guò)擴增再回輸至患者體內，以恢復患者正常合成血紅蛋白的能力。這一療法能夠使地中海貧血患者徹底擺脫輸血維持的局面。而就在去年12月份，Bluebird公司在美國血液學(xué)會(huì )上公布了接受這種療法的四名患者已經(jīng)在未輸血治療的條件下正常生活了三個(gè)月以上。

    該療法的簡(jiǎn)要治療原理：在病人體外通過(guò)一種病毒將正確的基因替換掉病人本來(lái)就有的壞掉基因。Bluebird公司通過(guò)Lentiviral病毒用正確的把天生的壞掉的基因在病人的造血干細胞中替換掉，替換以后，再輸入病人體內，然后，病人的這個(gè)血液病就好了。具體看下面的圖。

    突破性療法認定

    2012年7月9日，《FDA安全與創(chuàng )新法案》（Food and Drug Administration Safetyand Innovation Act）正式實(shí)施，FDA第四條特別審批通道誕生，即突破性藥物（Breakthrough Therapies）。在2013年，FDA至少收到141份突破性藥物資格（breakthrough therapy designation,BTD）申請，而這些申請中有37項獲得授權，其中4個(gè)新藥（Kalydeco、Gazyva、Imbruvica、Sovaldi）經(jīng)該通道上市。

    FDA （美國國家藥監局）設計突破性療法認定的目的在于加速創(chuàng )新藥物的研發(fā)，主要針對嚴重威脅生命的藥物的研發(fā)。Breakthroughtherapy designation需要初步的數據支持：這個(gè)新藥可以極大程度的提高病人的狀況。這個(gè)是新藥審批的快速通道。