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    2007年，蒂莫西·布朗在經(jīng)過(guò)造血干細胞移植治療白血病時(shí)，意外地治愈了艾滋病，成為世界首例艾滋病治愈患者，因為他幸運地移植到了非常罕見(jiàn)的攜帶CCR5基因突變的造血干細胞--科學(xué)家希望通過(guò)細胞移植或基因療法研究，開(kāi)辟艾滋病治療新途徑。那么，布朗的艾滋病是如何治好的，這樣的病例能否復制呢？

    造血干細胞移植與艾滋病治療

    艾滋病與造血干細胞移植看似跨界，實(shí)則有交集，艾滋病患者是嚴重免疫缺陷，容易嚴重感染，而造血干細胞移植恰好可以重建患者免疫系統。因此，從理論上講，造血干細胞移植是通過(guò)重建免疫治療艾滋病，如果新的免疫系統又不會(huì )被艾滋病病毒侵害，那么就能治愈艾滋病。
 

    據報道，布朗首先通過(guò)一般的抗艾滋病藥物將血液內的HIV含量降低到一個(gè)很低的標準，然后在手術(shù)前再通過(guò)放療殺死患者體內大多數的淋巴細胞，之后醫生再將帶有CCR5突變基因的骨髓移植到了布朗體內。手術(shù)成功后，移植的骨髓持續產(chǎn)生生成大量的帶有CCR5突變的造血干細胞，這些造血干細胞分化再生成各種血細胞如紅細胞、白細胞、血小板、淋巴細胞等。于是經(jīng)過(guò)一段時(shí)間的更新，布朗體內的血細胞，淋巴細胞都具有了抵御HIV侵入的能力，無(wú)處藏身的HIV自然就別徹底清除了。

    CCR5受體與HIV

    實(shí)際上，并不是任何健康人群的干細胞移植都能夠抵抗艾滋病，布朗的治愈是因為他幸運地移植到了一種非常罕見(jiàn)的攜帶CCR5 基因突變的造血干細胞。CCR5 基因是艾滋病病毒感染人體的"一扇門(mén)",如果這個(gè)基因發(fā)生突變，就能將艾滋病病毒拒之門(mén)外。
 

    人類(lèi)細胞上的一個(gè)細胞受體CCR5,是艾滋病毒的結合受體，通過(guò)這個(gè)受體艾滋病毒才能結合到人類(lèi)細胞上，當CCR5受體發(fā)生變異時(shí)，HIV病毒則無(wú)法進(jìn)入細胞進(jìn)行復制，長(cháng)期在細胞外將死亡。

    2010年，Blood刊登的一項研究成果表明，研究人員找到了造血干細胞移植手術(shù)治愈艾滋病毒感染者布朗的證據，有理由確定這一HIV感染病例已被完全治愈。
 

    2010年，干細胞治療艾滋病的研究成果稱(chēng)，科學(xué)家們首先在模式動(dòng)物上進(jìn)行試驗，他們選用人類(lèi)化的小鼠為模型，往小鼠體內注入小RNA分子（短鏈發(fā)夾結構的RNA,shRNA），通過(guò)RNAi干擾機制阻斷小鼠體內的人體血液干細胞CCR5受體的表達。令人欣喜的是，CCR5受體表達受阻的小鼠對艾滋病表現出穩定的抵抗力。

    艾滋病治愈病例很難復制

    從目前來(lái)看，布朗的奇跡很難復制。首先，帶有這種基因突變的人群極少，據了解，只有10%的歐洲人群中帶有CCR5變異基因加上造血干細胞移植還要進(jìn)行配型，能夠像布朗一樣幸運的幾率極低。

    "十二五"期間我國會(huì )有類(lèi)似研究課題

    干細胞移植、基因療法或開(kāi)辟艾滋病治療的新途徑？中國疾病預防控制中心性病艾滋病預防控制中心研究員蔣巖博士在接受生物谷采訪(fǎng)時(shí)表示，"我認為是。但在我了解的范圍內，目前國內沒(méi)有相應的研究結果，"十二五"期間我國會(huì )有這樣的研究課題".如果采用基因治療的辦法去改變這種基因，以獲得抗艾滋病的能力，其有效性和安全性還需要大量的長(cháng)期研究去證實(shí)，總體來(lái)看，攻克艾滋病仍然有很長(cháng)的路要走。